Новые варианты серповидно-клеточной болезни

Приблизительно 100 000 человек, живущих в Соединенных Штатах, имеют серповидно-клеточную болезнь (SCD) – в два раза больше пациентов с гемофилией и муковисцидозом вместе взятых; тем не менее, SCD получает гораздо меньше внимания и финансирования.

Известный как условие, которое преобладает среди лиц африканского происхождения, 1 из каждых 365 афро-американских младенцев, родившихся в Соединенных Штатах имеет условие, в соответствии с CDC.1 Члены латинского сообщества родом из южной Америки и Центральной Америки являются вторым по величине населением пациентов с SCD, что составляет 1 из каждых 16300 живорождений. SCD также затрагивает людей ближнего Востока, Азии, Индии и Средиземноморья.

«Поскольку пациент адвокации для SCD не так эффективен, как пропаганда для других редких заболеваний, таких как CF или гемофилии, меньше денег и ресурсов, положить в НИОКР, в отличие от других аналогичных генетических заболеваний», сказал Джон J. Strouse, MD, PhD, адъюнкт-профессор медицины в Университете Дьюка школы медицины.

Несмотря на более низкий профиль SCD, 3 новых препарата SCD были одобрены за последние 3 года, при этом 2 разрешения произошли в конце 2019 года. До 2017 года гидроксиурея была основой терапии и единственным вариантом лечения в течение почти 20 лет. Известный для уменьшения вазо-окклюзионных кризисов на 50% (общий неблагоприятный эффект (AE) в SCD, в котором серповые клетки подаются в кровеносные сосуды), гидроксиуреа предлагает удобный раз в день дозирования. Тем не менее, он также требует некоторого мониторинга из-за риска для гематологических AEs. Это также известный тератоген.

Первый из этих новых препаратов утвержден, L-глютамин (Endari) указывается на снижение острых осложнений SCD у детей 5 лет и старше, а также взрослых. Доступно в виде порошка, на основе веса дозирования аминокислот колеблется от 5 г до 15 г два раза в день. Общие AEs включают запор, тошнота, головная боль, кашель, и боли в животе.2

15 ноября 2019 года FDA одобрило третий препарат для лечения SCD, crizanlizumab-tmca (Adakveo). Показанный для пациентов в возрасте 16 лет и старше, препарат уменьшает количество вазо-окклюзионных кризисов, что приводит к ишемии и сильной боли. Crizanlizumab-tmca вводят внутривенно при 5 мг/кг один раз в месяц после получения двухнедельных доз в течение месячного индукционного периода. Пациенты, которые получают crizanlizumab-tmca терапии могут возникнуть тошнота, артралгия, боли в спине, и пирексия.

25 ноября 2019 fda одобрение вокселетор (Oxbryta) отмечен четвертый препарат SCD для входа в рынок. Доступно в 500-мг таблетки, пациенты, которые получают вокселотор принимать его один раз в день с или без пищи в дозах 1500 мг или 1000 мг, если гепатически нарушения. Общие AEs включают головную боль, тошнота, диарея, боли в животе, сыпь, и усталость.

Все 3 препарата можно вводить как монотерапия или одновременно с гидроксиуреей.

Строуз выразил смешанные эмоции по поводу новых методов лечения. «Adakveo имеет довольно хорошие данные очень хорошо для уменьшения er посещений в изученных дозах», сказал он. «Я был удивлен, о voxeletor быть утверждены, потому что, хотя она должна быть хороша в увеличении гемоглобина, данные о том, уменьшается госпитализация, боль, или качество жизни был изучен, но не сообщалось».

Как и во многих новых методов лечения, 2 новейших препаратов SCD поднимают вопрос о доступе. Ежегодные расходы на оба препарата падают в низком 6-значном диапазоне. L-глутамин стоит $ 40515, в соответствии с различными источниками, в то время как ежегодные расходы на год поставки гидроксиурея просто превышает $ 1200 знака.

Что еще более важно, высокие расходы на лекарства могут в конечном итоге ограничить доступ в районах, где SCD является наиболее распространенным, например, среди 2 населения, наиболее часто затрагиваемого этой болезнью- афро-американских и латинских общин в Соединенных Штатах. Стоимость также ставит под сомнение доступ к африканским регионам к югу от Сахары, где распространена малярия и sCD высок.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *